Nowy lek na raka płuc wywołanego mutacją genu ROS1 trafił już do pacjentów w Stanach Zjednoczonych. Co dalej w Europie?
22 lipca 2026 r. amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła zidesamtinib (Jideytro) – nową terapię celowaną przeznaczoną dla osób z niedrobnokomórkowym rakiem płuca z mutacją ROS1, u których doszło do progresji choroby po wcześniejszym leczeniu inhibitorem ROS1.
Zatwierdzenie tego leku stanowi kolejną opcję terapeutyczną dla osób cierpiących na raka płuc z mutacją ROS1 w Stanach Zjednoczonych. Lek ten nie został jeszcze zgłoszony do zatwierdzenia przez Europejską Agencję Leków (EMA), dlatego nie jest jeszcze dostępny w Europie.
Zatwierdzenie to zwraca również uwagę na szerszy problem. Chociaż terapie celowane wciąż się rozwijają, dostęp do tych leków nadal znacznie się różni w poszczególnych krajach Europy.
Nauka wciąż się rozwija
Przegrupowania genu ROS1 są przyczyną około 2% przypadków niedrobnokomórkowego raka płuca. Osoby dotknięte tą chorobą są często młodsze niż ogół pacjentów z rakiem płuca, częściej są to kobiety, a wiele z nich nigdy nie paliło. Rak płuca z dodatnim wynikiem badania na obecność ROS1 charakteryzuje się również większym prawdopodobieństwem przerzutów do mózgu, co sprawia, że szczególnie ważne są terapie wykazujące dobrą skuteczność w ośrodkowym układzie nerwowym.
Lek zidesamtinib został opracowany w celu rozwiązania kilku problemów występujących w przypadku wcześniejszych inhibitorów ROS1, w tym mutacji opornościowych, progresji choroby w mózgu oraz tolerancji leczenia.
W badaniu stanowiącym podstawę do zatwierdzenia leku 117 osób, u których doszło do progresji choroby po wcześniejszej terapii ukierunkowanej na ROS1, osiągnęło wskaźnik obiektywnej odpowiedzi wynoszący 44%. Ponad dwie trzecie osób, u których wystąpiła odpowiedź, nadal wykazywało ją po 12 miesiącach.
Odpowiedź na leczenie zaobserwowano również u osób, które wcześniej otrzymywały co najmniej dwa inhibitory ROS1, w tym lorlatinib, repotrectinib i taletrectinib.
Alexander Drilon, badacz uczestniczący w badaniu ARROS-1, stwierdził, że mutacje opornościowe, postęp choroby w mózgu oraz skutki uboczne związane z leczeniem pozostają poważnymi wyzwaniami w przypadku raka płuc z dodatnim wynikiem badania na obecność ROS1. Opisał on reakcje obserwowane podczas stosowania zidesamtinibu, w tym u osób, które wcześniej były już wielokrotnie leczone inhibitorami ROS1, jako znaczący postęp.
Wyniki te sugerują, że niektóre nowotwory nadal pozostają zależne od szlaku ROS1 nawet po utracie skuteczności wcześniejszych terapii celowanych, co pozwala nowszym inhibitorom zachować skuteczność. Wraz z pojawianiem się coraz większej liczby leków kolejność stosowania terapii staje się coraz ważniejszym elementem opieki nad pacjentami z rakiem płuca z mutacją ROS1.
Zidesamtinib jest piątym inhibitorem ROS1, który uzyskał zezwolenie na dopuszczenie do obrotu w Stanach Zjednoczonych, po kryzotynibie, entrektynibie, repotrektynibie i taletrektynibie.
Obecna sytuacja w Europie
Wniosek o pozwolenie na dopuszczenie do obrotu taletrectinibu – kolejnego, nowszego inhibitora ROS1, który został już zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych, Chinach i Japonii – został zatwierdzony przez EMA na początku tego roku. Zatwierdzenie wniosku stanowi ważny etap europejskiego procesu regulacyjnego, nie jest jednak równoznaczne z wydaniem pozwolenia na dopuszczenie do obrotu, a data podjęcia decyzji nie została jeszcze ogłoszona.
Zidesamtinib nie został jeszcze objęty europejskim procesem rejestracyjnym.
Dla osób cierpiących na raka płuc w Europie uzyskanie zezwolenia organów regulacyjnych stanowi jedynie jeden z etapów tego procesu. Zanim leki staną się powszechnie dostępne, muszą również przejść procesy oceny technologii medycznych, ustalania cen i refundacji, które różnią się w poszczególnych krajach.
Z najnowszego wskaźnika Patients W.A.I.T. opracowanego przez EFPIA wynika, że średni czas między wydaniem europejskiego pozwolenia na dopuszczenie do obrotu a udostępnieniem leku pacjentom wynosi obecnie 597 dni. Dostępność leków różni się również znacznie w poszczególnych krajach Europy, przy czym niektóre z nich rutynowo zapewniają dostęp do nowych leków znacznie wcześniej niż inne.
W ramach własnych badań organizacja Lung Cancer Europe wykazała podobne różnice w dostępie do nowych leków, badań biomarkerów oraz opieki multidyscyplinarnej w całej Europie. Wyzwaniem nie jest już tylko opracowywanie nowych metod leczenia, ale zapewnienie, by pacjenci mogli z nich korzystać niezależnie od miejsca zamieszkania.
Dostęp zaczyna się od testów
Terapie celowane można stosować wyłącznie w przypadku zidentyfikowania odpowiedniego biomarkera.
Dostęp do badań nad biomarkerami nadal różni się w poszczególnych krajach Europy, co oznacza, że niektóre osoby mogą nie zostać poddane badaniom na obecność rearanżacji genu ROS1, nawet jeśli dostępne jest leczenie celowane. Badania przeprowadzone przez ESMO wykazały znaczne różnice w dostępie do technologii badań molekularnych między poszczególnymi krajami europejskimi.
Poprawa dostępu do badań nad biomarkerami pozostaje kluczowym elementem zwiększania dostępu do medycyny precyzyjnej.
Inne czynniki wpływające na dostęp
Różnice między regionami wynikają również z terminów składania wniosków regulacyjnych. Firmy farmaceutyczne często składają wnioski dotyczące nowych leków do FDA przed złożeniem ich do EMA, co oznacza, że europejska procedura oceny regulacyjnej rozpoczyna się później.
Po zatwierdzeniu na szczeblu europejskim o tym, czy i kiedy leki trafią do obrotu, decydują dodatkowe procedury krajowe. Na mniejszych rynkach oraz w krajach o niższych dochodach mogą wystąpić dalsze opóźnienia wynikające z negocjacji cenowych oraz decyzji handlowych dotyczących priorytetów wprowadzenia leków na rynek.
Ciągły postęp
Zatwierdzenie leku zidesamtinib stanowi kolejny przykład ciągłego postępu w leczeniu raka płuc z dodatnim wynikiem badania na obecność ROS1.
Stanowi to kolejną opcję terapeutyczną dla osób, u których doszło do progresji nowotworu po wcześniejszej terapii ukierunkowanej na ROS1, i poszerza rosnącą gamę leków, które potencjalnie można stosować sekwencyjnie w trakcie leczenia.
W ostatnich badaniach klinicznych położono również większy nacisk na wyniki odzwierciedlające codzienne doświadczenia osób żyjących z rakiem płuc, w tym jakość życia, kontrolę objawów i funkcje poznawcze, obok odpowiedzi guza na leczenie. Nowe dane dotyczące wyników zgłaszanych przez pacjentów, pochodzące z badania TRUST-II dotyczącego taletrectinibu, zaprezentowane podczas dorocznego spotkania ASCO w maju 2026 r., wykazały szybką i trwałą ulgę w kluczowych objawach przy zachowaniu funkcji poznawczych, co potwierdza tę zmianę w zakresie tego, co obecnie mierzy się w badaniach.
Perspektywy na przyszłość
Aby mieszkańcy całej Europy mogli czerpać korzyści z tych osiągnięć, kluczowe znaczenie będzie miało zapewnienie terminowego dostępu do badań biomarkerów, oceny regulacyjnej, refundacji oraz leczenia.
W miarę jak na rynku pojawia się coraz więcej terapii celowanych, zapewnienie równego dostępu do nich pozostanie ważnym wyzwaniem dla systemów opieki zdrowotnej, decydentów politycznych oraz całej społeczności osób dotkniętych rakiem płuc w całej Europie.
Źródła
FDA – FDA zatwierdza zidesamtinib do leczenia niedrobnokomórkowego raka płuca z mutacją genu ROS1
https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-zidesamtinib-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancerGSK – Lek Jideytro (zidesamtinib) zatwierdzony w Stanach Zjednoczonych do stosowania w leczeniu wcześniej leczonego niedrobnokomórkowego raka płuca z mutacją ROS1
https://www.gsk.com/en-gb/media/press-releases/jideytro-zidesamtinib-approved-in-the-us-for-previously-treated-ros1-positive-non-small-cell-lung-cancer/Europejska Agencja Leków (EMA)
https://www.ema.europa.euAnkieta EFPIA dotycząca wskaźnika W.A.I.T. dla pacjentów z 2025 r. (opublikowana w 2026 r.)
https://www.efpia.eu/publications/downloads/efpia/patients-wait-indicator-2025-survey/ESMO: Dostęp do badań biomarkerów w Europie
https://www.esmoopen.com/article/S2059-7029(24)00027-8/fulltextASCO 2026: Wyniki zgłaszane przez pacjentów w badaniu TRUST-II (streszczenie nr 8506)11. raport organizacji „Lung Cancer Europe”Lung Cancer Europe – ATLAS dostępu do leczenia
https://atlas.lungcancereurope.euWięcej informacji
Badania nad biomarkerami raka płuc postępują szybciej niż kiedykolwiek. Czy Europa nadąża za tymi zmianami?Rak płuc u kobiet: co wynika z konferencji ASCO 2026 i nowego przeglądu opublikowanego w czasopiśmie „Nature”TROP2 i rak płuc – wyjaśnienie