Mutacja związana z rakiem płuc, która od dziesięcioleci wykazywała oporność na leczenie, może w końcu znaleźć lek

Dla osób zajmujących się rakiem płuc Europejski Kongres Raka Płuc 2026 w Kopenhadze był naprawdę pozytywnym wydarzeniem.

Wyłonił się obraz dziedziny, która naprawdę się rozwija – nowe leki docierają do mutacji, które wcześniej uważano za nieuleczalne, terapie wykazują działanie w mózgu, a kombinacje terapii przynoszą wyniki, które jeszcze kilka lat temu wydawałyby się mało prawdopodobne. Wśród klinicystów, badaczy i działaczy panowało coś więcej niż tylko ostrożny optymizm.

Jedną z najczęściej omawianych prezentacji podczas kongresu była ta dotycząca leku o nazwie setidegrasib, przedstawiona przez dr Jordiego Remona. Od lat konkretna mutacja występująca w około 5% przypadków raka płuc – znana jako KRAS G12D – opierała się wszelkim próbom bezpośredniego jej zwalczania. Podczas gdy pokrewna mutacja, KRAS G12C, ostatecznie uległa działaniu nowej klasy inhibitorów, mutacja KRAS G12D stanowiła inne wyzwanie strukturalne. Konwencjonalne metody projektowania leków nie przyniosły oczekiwanych rezultatów. Pacjenci z tą mutacją nie mieli dostępu do żadnej terapii celowanej.

Setidegrasib opiera się na zupełnie innym podejściu. Zamiast próbować blokować wadliwe białko, usuwa je. Lek ten oznacza zmutowane białko KRAS G12D do zniszczenia przez własny mechanizm komórkowy organizmu – co w praktyce przypomina wykręcenie żarówki, a nie tylko jej wyłączenie.

Wyniki pierwszego badania klinicznego z udziałem ludzi, opublikowane jednocześnie w czasopiśmie „New England Journal of Medicine” i zaprezentowane podczas konferencji ELCC, wykazały, że u pacjentów z rakiem płuc z mutacją KRAS G12D, którzy byli wcześniej leczeni, 36% odniosło korzyść z leczenia tym lekiem. Prawie sześciu na dziesięciu pacjentów przeżyło rok od rozpoczęcia leczenia. Mediana czasu bez progresji choroby wyniosła ponad osiem miesięcy – u pacjentów, którzy przeszli już chemioterapię i immunoterapię i nie mieli już żadnych innych możliwości leczenia.

Są to wyniki fazy 1. Badanie zaprojektowano przede wszystkim w celu oceny bezpieczeństwa, a nie w celu ustanowienia leku jako nowego standardu postępowania; zanim setidegrasib będzie mógł znaleźć rutynowe zastosowanie kliniczne, konieczne będą badania na większą skalę. Naukowcy jasno to podkreślają, podobnie jak my. Jednak wyniki fazy 1 tej jakości, uzyskane w grupie pacjentów, dla których dotychczas nie istniały żadne opcje terapii celowanej, mają ogromne znaczenie. Stanowią one dowód na to, że mutację KRAS G12D można leczyć – a to zmienia dotychczasowy sposób postrzegania tej kwestii.

Ta dyskusja musi teraz odbyć się w całej Europie.

Oto bowiem, co wynika z danych pochodzących z badań przeprowadzonych przez samą organizację Lung Cancer Europe. W dziewiątym raporcie Lung Cancer Europe, opublikowanym w 2024 roku i opartym na odpowiedziach ponad 2 000 osób chorych na raka płuc oraz ich opiekunów z 34 krajów europejskich, 22% osób chorych na raka płuc w ogóle nie miało świadomości istnienia biomarkerów. Cztery na dziesięć osób nie otrzymało wystarczających informacji na temat swojej diagnozy, leczenia i opieki. Tylko połowa czuła się w znacznym stopniu zaangażowana w podejmowanie decyzji dotyczących własnego leczenia. Największą przeszkodą w znaczącym uczestnictwie w procesie leczenia były skomplikowane informacje, których ludzie po prostu nie byli w stanie zrozumieć.

Leczenie celowane pomaga tylko tym osobom, które wiedzą o jego istnieniu. Dociera ono wyłącznie do pacjentów, u których przeprowadzono badania pod kątem obecności mutacji, na którą jest skierowane. Korzystają z niego tylko ci, którzy czują się wystarczająco poinformowani i pewni siebie, by o nie zapytać, lub których lekarze dysponują czasem, narzędziami i systemami pozwalającymi ich zidentyfikować.

Wraz z postępem medycyny precyzyjnej istnieje ryzyko, że przepaść między tym, co jest naukowo możliwe, a tym, co ludzie faktycznie otrzymują, będzie się powiększać, a nie zmniejszać – chyba że dostęp, informacje i badania będą nadążać za nowymi odkryciami.

Konferencja ELCC 2026 pokazała, co nas czeka. Setidegrasib stanowi część szerszej fali terapii, które wreszcie docierają do mutacji, w przypadku których dotychczas nie było żadnych możliwości leczenia. To naprawdę ekscytujące i warte świętowania. Jednak stanowisko organizacji Lung Cancer Europe zawsze było takie, że postęp naukowy bez sprawiedliwego dostępu do terapii jest postępem niepełnym. Wczesne badania biomarkerów, jasne informacje i znaczący udział w podejmowaniu decyzji dotyczących leczenia nie są opcjonalnymi dodatkami. To właśnie one sprawiają, że przełom w Kopenhadze przekłada się na lepsze wyniki leczenia pacjenta w Bukareszcie, Rydze czy Lublanie.

Najnowsze badania opublikowane niedawno w czasopiśmie „npj Precision Oncology” dostarczają dodatkowego kontekstu. Nawet teraz, gdy gen KRAS staje się celem terapeutycznym, naukowcy odkrywają, że sam status mutacji nie pozwala przewidzieć, kto zareaguje na leczenie. Na wyniki leczenia wpływają: typ tkanki, współwystępujące mutacje oraz środowisko immunologiczne wokół guza. Wniosek dla pacjentów i europejskich systemów opieki zdrowotnej jest ten sam: kluczowe znaczenie ma kompleksowe badanie biomarkerów, a nie tylko wykrywanie pojedynczej mutacji.

Sytuacja ulega zmianom. Teraz pojawia się pytanie, czy systemy opieki nad osobami chorymi na raka płuc w całej Europie zmieniają się wraz z nią.