Anglia nadrabia zaległości w zakresie stosowania cemiplimabu w leczeniu zaawansowanego raka płuc
Agencja NICE zaleciła stosowanie leku cemiplimab w połączeniu z chemioterapią opartą na platynie w ramach brytyjskiej służby zdrowia (NHS) w Anglii i Walii jako leczenie pierwszego rzutu w przypadku zaawansowanego niedrobnokomórkowego raka płuca (z ekspresją PD-L1 wynoszącą co najmniej 1%, bez mutacji genów EGFR, ALK ani ROS1). Osoby kwalifikujące się do leczenia mogą teraz uzyskać dostęp do tej terapii skojarzonej w ramach NHS, przy czym finansowanie musi zostać przyznane w ciągu 90 dni od wydania ostatecznych wytycznych.
Kombinacja ta posiada zezwolenie Komisji Europejskiej od 2023 roku, więc decyzja ta dostosowuje NHS do standardów terapii już zatwierdzonej w całej Unii Europejskiej. Stanowi to kolejną opcję immunoterapii pierwszego rzutu dla osób cierpiących na zaawansowanego raka płuc, co jest mile widziane w sytuacji, w której pacjenci mogą bardzo różnie reagować na leczenie.
To dobra wiadomość. Ale to nie wszystko, ponieważ droga od zatwierdzenia leku do momentu, w którym pacjent może faktycznie go otrzymać, rzadko przebiega prostą linią, a cemiplimab stanowi wyraźny przykład tego, dlaczego tak jest.
Co faktycznie zostało postanowione
Zalecenie Narodowego Instytutu Doskonałości w Dziedzinie Zdrowia i Opieki (NICE) dotyczy osób dorosłych z nowotworem w stadium miejscowo zaawansowanym, u których nie można zastosować ostatecznej chemioradioterapii, lub z nowotworem z przerzutami, u których guz wykazuje ekspresję PD-L1 w co najmniej 1% komórek nowotworowych, bez mutacji genów EGFR, ALK lub ROS1, i którym w innym przypadku zaproponowano by pembrolizumab w połączeniu z chemioterapią opartą na platynie.
Zalecenie ma węższy zakres niż zakres dopuszczenia do obrotu. Stosowanie cemiplimabu w połączeniu z chemioterapią jest dopuszczone dla szerszej grupy pacjentów, jednak w wytycznych zaleca się go konkretnie osobom, którym w innym przypadku zaproponowano by pembrolizumab w połączeniu z chemioterapią.
Dowody na to
Cemiplimab to immunoterapia ukierunkowana na szlak PD-1, która pomaga układowi odpornościowemu rozpoznawać komórki nowotworowe i je atakować. Argumenty przemawiające za stosowaniem tego leku w połączeniu z chemioterapią opierają się na wynikach badania EMPOWER-Lung 3, w którym porównano leczenie cemiplimabem w połączeniu z chemioterapią opartą na dwóch lekach platynowych z samą chemioterapią u pacjentów z zaawansowanym niedrobnokomórkowym rakiem płuca (NSCLC), uwzględniając różne poziomy ekspresji PD-L1 i typy nowotworów.
Korzyść ta utrzymała się w czasie. W trakcie obserwacji trwającej około pięciu lat pacjenci, którzy otrzymywali cemiplimab w połączeniu z chemioterapią, przeżyli średnio około 21 miesięcy, w porównaniu z około 13 miesiącami w przypadku osób otrzymujących wyłącznie chemioterapię, co oznacza zmniejszenie ryzyka zgonu o około jedną trzecią. Okres do progresji nowotworu był również dłuższy. Profil bezpieczeństwa był zgodny z dotychczasową wiedzą na temat każdego z tych sposobów leczenia stosowanego osobno.
Są to rzeczywiste postępy w leczeniu choroby, w przypadku której wyniki od dawna są niekorzystne, choć stanowią one raczej dodatkową opcję przedłużającą życie określonej grupie pacjentów, a nie sposób na wyleczenie.
Uprawnienie to nie to samo, co dostęp
Na poziomie europejskim nie jest to nic nowego. Komisja Europejska zatwierdziła stosowanie cemiplimabu w połączeniu z chemioterapią opartą na platynie w leczeniu zaawansowanego niedrobnokomórkowego raka płuca (NSCLC) w pierwszej linii już w 2023 roku, a treść wskazania została ustalona w maju tego samego roku. Tego rodzaju pozwolenie na dopuszczenie do obrotu obowiązuje jednocześnie w całej Unii Europejskiej.
Nie oznacza to jednak, że dana metoda leczenia jest automatycznie udostępniana pacjentom. Zależy to od odrębnej decyzji krajowej dotyczącej tego, czy system opieki zdrowotnej sfinansuje daną metodę. Każdy kraj prowadzi własny proces oceny technologii medycznych i refundacji, w ramach którego rozważa się korzyści kliniczne w stosunku do kosztów, a decyzje te zapadają w bardzo różnym czasie i prowadzą do różnych wniosków. Metoda leczenia może być dopuszczona do stosowania w całej UE już od wielu lat, zanim niektóre kraje zdecydują się ją sfinansować, a w niektórych krajach może nigdy nie zostać objęta rutynową refundacją.
Nawet w przypadku jednego kraju może to zająć trochę czasu
Przykład Anglii pokazuje, jak nierównomierny może być ten proces nawet w ramach jednego systemu. NICE początkowo nie zaleciło stosowania tej kombinacji, stwierdzając, że dostępne dane nie wykazały, iż jest ona opłacalna w porównaniu z istniejącymi opcjami, takimi jak sama chemioterapia, sama immunoterapia lub immunoterapia w połączeniu z chemioterapią. Pozytywna rekomendacja pojawiła się dopiero po uzgodnieniu zmienionych warunków handlowych oraz zawężeniu grupy pacjentów objętych zaleceniem do tych, którym w innym przypadku zaproponowano by pembrolizumab w połączeniu z chemioterapią.
Innymi słowy, różnica między uzyskaniem europejskiego zezwolenia w 2023 roku a udostępnieniem leku w ramach NHS kilka lat później nie została zniwelowana wyłącznie dzięki postępom naukowym. Decydujące znaczenie miały cena oraz konkretna grupa osób, której to dotyczyło.
Kwestia dostępu w Europie
Pomnóżmy to przez liczbę krajów w całej Europie, z których każdy ma własny organ oceniający, budżet i proces negocjacyjny, a otrzymamy schemat, który w tak dużym stopniu determinuje sposób opieki onkologicznej na kontynencie. Leczenie może być dopuszczone do stosowania wszędzie, a dostępne tylko w niektórych miejscach. To, gdzie dana osoba mieszka, nadal decyduje o tym, czy i kiedy będzie mogła skorzystać z opcji, którą Unia Europejska zatwierdziła dla wszystkich w tym samym momencie.
To właśnie sedno nierówności w dostępie do leczenia, które organizacja Lung Cancer Europe i jej członkowie nieustannie monitorują. Nowe opcje terapii pierwszego rzutu należy przyjąć z zadowoleniem. Trudniejszym i długotrwalszym zadaniem jest zapewnienie, by dotarły one do osób chorych na raka płuc niezależnie od tego, gdzie się znajdują, a nie tylko do tych w krajach, którym jako pierwszym udało się zawrzeć porozumienie w sprawie finansowania.
Krótko mówiąc
Zalecenie NICE to dobra wiadomość dla osób z zaawansowanym rakiem płuc w Anglii i Walii, a także sprawia, że NHS dostosowuje się do standardów leczenia zatwierdzonego w całej UE od 2023 roku. Przypomina to również, że europejskie zatwierdzenie to dopiero początek drogi do zapewnienia dostępu do leczenia, a nie jej koniec.
Pozwolenie na dopuszczenie do obrotu wydane przez Komisję Europejską (2023)
Podsumowanie wiadomości Brytyjskiej Grupy Onkologii Pulmonologicznej